di Bo Summer’s online
Per oltre quarant’anni la battaglia contro l’HIV è stata combattuta principalmente attraverso le terapie antiretrovirali, un’arma che ha cambiato il destino di milioni di persone. Grazie a questi farmaci, l’infezione si è trasformata da condanna a morte in malattia cronica gestibile, permettendo a chi vive con il virus di avere un’aspettativa di vita paragonabile a quella della popolazione generale. Tuttavia, un limite resta insuperato: i farmaci non eliminano il virus, ma lo tengono silente, costringendo chi è sieropositivo a una terapia quotidiana per tutta la vita. Il sogno di una cura definitiva, capace di sradicare l’HIV, è rimasto a lungo un’utopia.
Negli ultimi anni, però, la ricerca scientifica ha aperto un nuovo fronte. L’attenzione si è concentrata su un approccio rivoluzionario: l’editing genetico, e in particolare la tecnologia CRISPR, che consente di individuare e tagliare porzioni specifiche di DNA. Applicata all’HIV, questa tecnica non si limita a bloccare la replicazione del virus, ma punta a recidere direttamente le sequenze del genoma virale integrate nelle cellule infette. In altre parole, tenta di colpire l’infezione nel suo rifugio più inaccessibile, i cosiddetti serbatoi virali, che da decenni rappresentano l’ostacolo principale verso la guarigione.
I risultati preclinici hanno alimentato grandi aspettative. In laboratorio, su colture cellulari, CRISPR si è dimostrata capace di eliminare o disattivare porzioni consistenti del genoma virale. Ancora più significativi sono gli studi condotti sui macachi, infettati con SIV, il virus che provoca una malattia simile all’AIDS negli animali. Qui, grazie a un’iniezione di un vettore virale che veicola gli strumenti di editing, i ricercatori sono riusciti a ridurre la quantità di DNA virale in diversi tessuti, compresi i linfonodi e la milza, zone note per ospitare i serbatoi dell’infezione. Non si tratta ancora di una “cancellazione totale” del virus, ma di un passo avanti importante: la dimostrazione che il gene editing può raggiungere i siti nascosti e agire dove finora nessun farmaco era arrivato.
Parallelamente, sono iniziati i primi tentativi di traslare questa strategia sull’essere umano. Una delle sperimentazioni più avanzate è quella di EBT-101, sviluppata da Excision BioTherapeutics. Si tratta di una terapia basata su CRISPR che, somministrata a pochi volontari, ha mostrato un buon profilo di sicurezza, senza effetti avversi gravi. Questo dato è fondamentale, perché dimostra che l’editing genetico può essere applicato in vivo senza danni immediati. Tuttavia, quando i partecipanti hanno sospeso le terapie antiretrovirali convenzionali, il virus è tornato a farsi sentire. In altre parole, al momento non si può ancora parlare di “cura”, ma solo di una tecnologia promettente che ha bisogno di essere perfezionata.
Gli scienziati stessi, pur consapevoli dell’entusiasmo mediatico che accompagna ogni novità in questo campo, sottolineano la necessità di procedere con cautela. Restano aperte molte questioni: l’efficienza del taglio genetico, la capacità di raggiungere tutti i serbatoi virali, la possibilità che il virus muti e sfugga all’editing, e soprattutto la durata degli effetti nel lungo termine. Inoltre, c’è da verificare che l’uso ripetuto o a dosi più elevate non comporti rischi per la salute, né produca danni collaterali al genoma umano.
Nonostante queste incognite, la prospettiva è affascinante. Per la prima volta si intravede la possibilità di affiancare alle terapie farmacologiche tradizionali una strategia che va dritta al cuore del problema: l’integrazione del virus nel DNA. Se i risultati ottenuti nei modelli animali riuscissero a replicarsi negli esseri umani, l’intero paradigma del trattamento dell’HIV potrebbe cambiare. Non più solo soppressione a vita, ma interventi mirati, forse persino una singola terapia capace di ridurre o spegnere i serbatoi dell’infezione.
Il cammino è ancora lungo e incerto, ma il messaggio che arriva dalla ricerca è chiaro: l’idea di una cura definitiva non appartiene più al regno delle utopie, bensì a quello delle possibilità concrete. Resta da capire se e quando la scienza saprà tradurla in realtà clinica, trasformando la storia dell’HIV e, con essa, la vita di milioni di persone nel mondo.
(20 settembre 2025)
©gaiaitalia.com 2025 – diritti riservati, riproduzione vietata